Реч је о медицинском лечењу, које се састоји од уметања гена који су одсутни, а који не производе протеине који би то требало или не чине правилно, с циљем модификовања генетских информација пацијента, како би се избегле или излечиле генетске болести.
Састоји се од преношења генетског материјала у ћелије или ткива појединца, да би се ћелије испуниле у нову функцију или да би се поправило или интервенисало у постојећој функцији.
Генска терапија представља иновацију за медицину у лечењу генетских болести. Постулирано је као најбоља алтернатива, али у исто време представља највећи изазов, јер је то најсложенија техника.
Његова главна предност је што напада корен проблема, а то је неисправан ген који узрокује болест, преносећи тачну верзију исте.
С друге стране, главни и највећи изазов је да се пренесени генетски материјал правилно усмери ка оним ћелијама или ткивима које захтевају да ген врши своју функцију или да се уведени ген регулише на најсличнији начин као код здравих људи..
Постоје три стратегије или начини примене генске терапије, а то су:
- Ек виво: састоји се од екстракције ћелија које пацијент мора поправити. Они се поправљају у лабораторији, а касније се поново уграђују у тело особе која се лечи.
- Ин ситу: састоји се од увођења поправног гена директно у оштећену ћелију или ткиво.
- Ин виво: састоји се од директне примене гена коректора пацијенту, тако да достигне тачку која се лечи.
Да би се спровела генска терапија, неопходан је вектор, који је носилац који преноси ген у ћелије. Ово може бити вирусно или невирусно.
Вирусни вектори су: ретровирус, аденовирус, адено повезани вирус и херпесвирус. Невирусни су бомбардовање честицама, директно убризгавање ДНК или РНК и увођење молекула које рецептори циљног ткива или ћелије могу препознати (примају терапију).
Први покушај да пребаци ген за људе је направљен 1970. у хипераргининемиа, што је аутозомно рецесивно обољење због мутације у јетри аргиназе И гена. Ова болест је последица тешких неуролошких абнормалности код погођене деце. Познато је да су двоје деце, којима је убризган вирус „Схопе папиллома“, који ствара зечеве код зечева, третирани као извор аргиназе И. Међутим, резултати су непознати, јер никада нису објављени. Други тест је спроведен 1980. године у Италији и Израелу на болест бета-таласемије, али резултати такође нису објављени.
1988. године одобрен је први протокол за пренос гена, чији су резултати објављени. Овај званични протокол спроведен је са две девојке које пате од недостатка АДА (аденозин деаминазе). Ген АДА је уметнут ек виво у лимфоците периферне крви и иако су се девојчице побољшале, није било могуће тачно утврдити због чега је прави терапеутски ефекат.
Данас, упркос напретку у генској терапији, која се широко примењује у лечењу карцинома, има много тога да се побољша и она остаје експериментална техника.
